腫瘤分子靶向藥物利用腫瘤細胞與正常細胞之間分子生物學(xué)上的差異（包括基因、酶、信號轉(zhuǎn)導(dǎo)等不同特性），抑制腫瘤細胞的生長增殖，最后使其死亡。

腫瘤分子靶向藥物的作用途徑包括調(diào)節(jié)細胞增殖的信號轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑、調(diào)節(jié)血管生成的轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑、腫瘤抑制基因丟失功能的轉(zhuǎn)導(dǎo)等。

腫瘤分子靶向治療將比目前的化療更為有效、副作用更小，是非常有希望的一種腫瘤治療方法。目前在白血病方面已發(fā)布的主要靶向藥如下：

由于一種靶向藥一般只針對一種常見的突變基因，但并非所有腫瘤患者就都是這個基因突變了，不同腫瘤、不同患者突變的基因不同，因而，靶向藥物可以傷張三身上的腫瘤細胞避免誤傷人體正常的組織細胞，而李四用了卻沒效果。這也是為什么腫瘤靶向藥物種類繁多，所以，在選擇靶向藥物治療前首先進行針對相應(yīng)的基因狀態(tài)的檢測尤為重要，否則有可能無效。同時，可抑制耐藥的新一代靶向藥物也成為了眾藥企研發(fā)的目標之一。