日前，廣州再極醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“再極醫(yī)藥”）宣布，其臨床產(chǎn)品Max-40279已正式獲得美國食品和藥物管理局（FDA）頒發(fā)的孤兒藥資質(zhì)，該產(chǎn)品由再極醫(yī)藥科研人員自主研發(fā)，用于治療急髓性白血病（AML）。臨床前研究數(shù)據(jù)顯示，Max-40279通過對FLT3和FGFR的雙重強(qiáng)烈抑制和較高的骨髓血藥濃度，有效克服當(dāng)前臨床應(yīng)用藥物的骨髓FGF通路激活的耐藥性，是國際領(lǐng)先臨床試驗(yàn)產(chǎn)品。

公司全球臨床申報(bào)副總裁阿氏樂夫博士表示：“這是廣州再極取得的第一個(gè)美國FDA申報(bào)里程碑。我們將全速推進(jìn)該項(xiàng)目在全球的臨床申報(bào)工作，把最有效的治療藥物及時(shí)呈現(xiàn)給全球病人?！?/span>

再極醫(yī)藥于2016年在廣州成立，并在美國和澳洲建立運(yùn)營中心，是一家開發(fā)擁有全球知識產(chǎn)權(quán)創(chuàng)新藥物的醫(yī)藥公司。 產(chǎn)品研發(fā)以口服腫瘤免疫PD-1/PD-L1抑制劑為核心，以腫瘤靶向藥物為前鋒，以腫瘤免疫和靶向藥物的全口服聯(lián)用為終極目標(biāo)。

“孤兒藥”是指由美國FDA批準(zhǔn)的用于安全有效地治療、診斷及預(yù)防罕見疾病/失調(diào)癥的新型藥物和生物制劑。美國孤兒藥資質(zhì)將加速美國FDA臨床申批，延長7年產(chǎn)品獨(dú)家市場營銷保護(hù)期，享受美國政府稅收減免等優(yōu)惠。目前抗癌新藥在美國基本上都是先通過以罕見病作為適應(yīng)癥的孤兒藥通路獲得批準(zhǔn)的。

另外，被美國FDA批準(zhǔn)的藥物相對也比較容易進(jìn)入其他市場，如中國國家藥監(jiān)總局（CFDA）140號文第七條陳述“申請人在歐盟、美國藥品審批機(jī)構(gòu)同步申請注冊的藥品，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)，加快審評審批”。伴隨藥品審評審批制度的改革，國家政策首次明文提出支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)，對孤兒藥的研發(fā)利好。據(jù)統(tǒng)計(jì)，自2016年以來，中國共有百濟(jì)神州和石藥集團(tuán)等7家公司的14個(gè)產(chǎn)品獲得美國FDA孤兒藥資質(zhì)。再極醫(yī)藥是第8家獲得此殊榮的公司。